טיפול חדש ומבטיח למחלות אוטו-אימוניות
מולקולה חדשה מעכבת נדידת תאי דם לבנים כטיפול ללא תופעות לוואי במחלות אוטו-אימוניות
פרופ' אריה-לב גרוזמן מהמחלקה לכימיה באוניברסיטת בר-אילן ושותפיו פיתחו מולקולה אורגנית קטנה לטיפול במחלות אוטואימוניות על ידי עיכוב נדידת התאים הלבנים מהדם לרקמות הפגועות. בניסויים בבעלי חיים שטופלו במולקולה החדשה לא נצפו תופעות לוואי.
מערכת החיסון שלנו נלחמת באורגניזמים פתוגניים כחיידקים, נגיפים ותאים סרטניים באמצעות מנגנונים שונים. אחד מהם קשור לגיוס תאי דם לבנים, לויקוציטים, ושליחתם אל המקום שבו מתחללת המחלה. בנקודת היעד התאים הלבנים משמידים את האנטיגנים באמצעות פגוציטוזה (בליעה) והפרשת ציטוקינים - חלבונים קטנים הממלאים תפקיד בתקשורת בין תאי מערכת החיסון. כדי להגיע אל אבר או רקמה ספציפיים, הלויקוציטים צריכים לחדור את מחסום האנדותל – שכבת תאים דקה המרפדת את פני השטח הפנימיים של כלי הדם ומפרידה בין הדם ובין הרקמות. כאשר נדרשת תגובה פיזיולוגית, כמו תגובת נגד לחיידקים, אין צורך בחסימת הנדידה של ליקוציטים מהדם אל הרקמות.
אולם, ישנם מצבים מסוימים שבהם דווקא עיכוב נדידת התאים עשוי לשמש כגישה טיפולית. לדוגמה, לשם ריפוי מחלות אוטו-אימוניות, שבהן מערכת החיסון שלנו תוקפת את רקמותינו הבריאות. במקרה כזה נבקש למנוע חדירה והצטברות של לויקוציטים ברקמות, וזה בדיוק מה שעושה החומר החדש והמבטיח שפותח במעבדתו של פרופ' גרוזמן. דוגמאות קלאסיות למחלות אוטו-אימוניות הן סכרת נעורים, קרוהן, פסוריאזיס, אסתמה, דלקת פרקים ורבות נוספות.
המולקולה החדשה, שנקראת GT-73, נקשרת לחלבון דביק כלשהו על פני השטח של האנדותל וללויקוציטים שאחראים על הנדידה לרקמות המותקפות על ידי מערכת החיסון. הקשירה הכימית הייחודית של GT-73 לחלבון הדביק מונעת אינטראקציה בין האנדותל ובין הלויקוציטים. כתוצאה מכך, הלויקוציטים אינם יכולים לחדור מהדם אל הרקמות. GT-73 הציגה יעילות גבוהה במיוחד בשישה מודלים אוטו-אימוניים שונים בבעלי חיים – קרוהן, דלקת פרקים, כבד שומני, טרשת נפוצה, זאבת (לופוס) ותסמונת מצוקה נשימתית חריפה (ARDS). חשוב לציין שלא נראו שום תופעות לוואי.
כולנו מכירים את הסטרואידים המשמשים לטיפול במחלות אוטו-אימוניות, שלהם יש תופעות לוואי רבות, וקיימים גם חסמים (בלוקרים) ישירים של נדידת לויקוציטים. אולם, לטיפול במולקולה GT-73 אין תופעות לוואי והסנתוז שלה זול מאוד בהשוואה לייצור החסמים שהם נוגדנים. מלבד זאת, GT-73 מגדילה את סל הטיפולים העומד לרשות הרופאות והרופאים ומספקת את היכולת להשתמש בתרופות הקיימות על בסיס רפואה מותאמת אישית.
על בסיס הפטנט המגן על פעילות GT-73, הוקמה באוקטובר 2022 בישראל חברת הזנק בשם SilverSkate Bio Ltd, שזכתה להשקעה של חברת תרופות יפנית גדולה. החברה מתעתדת להביא את התרכובת לניסויים קליניים בבני אדם תוך שלוש עד חמש שנים.